重磅！诺华多发性硬化症创新药今日获批

▎医药观澜/报道

今日，美国FDA宣布批准诺华公司开发的Mayzent（siponimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括复发缓解型（relapsing-remitting）疾病和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。

多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。大多数患者在20-40岁之间第一次出现症状。MS是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一，在女性中发病率高于男性。全球有大约230万患者受到MS的困扰，其中3-5%为儿童或青少年。

对于大多数患者来说，MS的最初形态为复发-缓解（relapsing-remitting）型，患者在症状加剧的发作期之后出现缓解期。然而这些缓解可能并不完全，导致患者仍然保留一定程度上的残留残疾。成人患者中另外两类MS患者为继发进展型MS和原发进展型MS，这两类患者的残疾不因为出现缓解期而获得缓解，最终缓解期消失。

▲Siponimod的分子结构式（图片来源：Vaccinationist [Public domain]）

诺华公司开发的Mayzent是一种对S1P受体特定亚型具有高度选择性的S1P受体调控剂。它能够与淋巴细胞表面表达的S1P1受体亚型相结合，防止淋巴细胞进入MS患者的中枢神经系统（CNS），从而降低炎症反应。临床前研究表明，这一药物可以防止神经突触出现神经退行性病变，并且促进CNS的髓鞘再生。它具有改变疾病进程的潜力。

Mayzent的批准是基于包含1651名SPMS患者的临床试验。试验结果表明，Mayzent组患者出现确认残疾进展的比例显著少于对照组。而且，Mayzent能够减少这些患者疾病复发的频率。

“MS可能对患者的生活产生深远的影响，”FDA药物评估和研究中心神经科产品部主任Billy Dunn博士说：“我们将致力于与医药公司合作，进一步开发更多治疗MS患者的疗法。”

参考资料：

[1] FDA approves new oral drug to treat multiple sclerosis. Retrieved March 26, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634469.htm

[2] Novartis announces FDA and EMA filing acceptance of siponimod, the first and only drug shown to meaningfully delay disability progression in typical SPMS patients. Retrieved March 26, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-and-ema-filing-acceptance-siponimod-first-and-only-drug-shown-meaningfully-delay-disability-progression-typical-spms-patients

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